Ученые восстановили зрение цыпленку

Ученые Университета штата Флорида смогли через яичную скорлупу внедрить ген, ответственный за зрение, цыпленку, который должен был родиться слепым

ГЕЙНСВИЛЛ, Флорида – Ученые Университета штата Флорида смогли через яичную скорлупу внедрить ген, ответственный за зрение, цыпленку, который должен был родиться слепым. Работа, опубликованная в Интернет-журнале «Public Library of Science-Medicine», доказывает возможность аналогичного вмешательства для лечения некоторых форм врожденной слепоты у человека. «Мы оказались способными восстановить функционирование фоторецепторов сетчатки на птичьей модели заболевания, которое является одной из основных причин врожденной слепоты у человека», - сказала Сью Семпл-Роланд (Sue Semple-Rowland), доцент Института Неврологии имени Эвелин и Вильяма МакНайт. «Зрительные способности цыплят, подвергнутых процедуре трансгенеза, превзошли все наши ожидания». Моделью в эксперименте выступала особая линия птиц, Красная Род-Айлендская курица, у которой имеется мутация гена, ответственного за работу фермента, играющего чрезвычайно важную роль в зрении. Это состояние совершенно точно воспроизводит наследственное заболевание человека – конгенитальный леберовский амавроз 1 типа (Leber congenital amaurosis type 1 (LCA1)). В США этим недугом страдает около 2 тысяч человек. «Вид цыпленка, который после лечения может искать и принимать пищу просто ошеломляет», - сказал доктор Джин Беннетт (Jean Bennett), профессор офтальмологии и клеточной и эволюционной биологии Пенсильванского Университета, который непосредственно не участвовал в этом эксперименте, однако пять лет назад провел подобную работу, восстановив зрение слепой собаке. «Это очередное доказательство возможности применения использованного вектора, животных моделей и подхода в целом. Будем надеяться, что мы сможем применить его у человека». Сью Семпл-Роланд, преподаватель Медицинского Колледжа Университета Флориды, работала с 1986 года над идентификацией неправильно функционирующего гена, названного впоследствии GC1, а затем разрабатывала методы терапии соответствующего заболевания, использующие трансгенез (перенос генов) посредством вирусных векторов. «Я всегда буду помнить первое животное, которое нам удалось вылечить», - сказала г-жа Семпл-Роланд, которая также является сотрудником Центра исследования зрения и Института Генетики Университета Флориды. «Я видела, что цыпленок ориентируется в пространстве, но не могла поверить в это. Ученые всегда сомневаются в том, что они наблюдают – это главный принцип нашей работы. Поэтому я провела небольшой тест, нарисовав на листе бумаги несколько небольших точек. Цыпленок, находившийся на столе, подошел и начал клевать их. Я была счастлива». Позже, более точные пробы показали, что из семи леченых цыплят, пятеро обладали вполне нормальным зрением. Измерения электрической активности клеток сетчатки тех же пяти птиц засвидетельствовали ответную реакцию на свет. Напротив, те же пробы, проведенные с цыплятами, не подвергавшимися трансгенезу, оказались противоположными. «Это интересная техника переноса гена, восстанавливающая функцию светочувствительных клеток сетчатки», - сказал доктор Пол Сивинг (Paul A Sieving), директор Национального Института Глаза Национальных институтов здравоохранения, который частично спонсировал исследование. «Такой же подход должен со временем применяться для лечения детей от врожденных заболеваний сетчатки». Как и у людей, у кур развито цветовое зрение, а их глаза лучше видят при дневном свете. Основная фоторецепторная клетка сетчатки этих птиц представлена колбочкой, такой же, как в сетчатке человека. Для того, чтобы провести лечение, ученые Университета Флориды сконструировали вирус (вектор), способный проникать в фоторецепторы и встраивать нормальную копию гена в ДНК этих клеток. Используя очень тонкую стеклянную пипетку, ученые доставили вектор в развивающуюся нервную систему эмбриона птицы через маленькое отверстие в скорлупе. «Выполняя инъекцию на ранних этапах развития, мы лечим клетки еще до того, как они дифференцируются в фоторецепторы», - сказала доктор Семпл-Роланд. Дети с LCA1 могли бы получать инъекцию гена непосредственно в глазное яблоко в течение первых двух лет жизни, в обход вмешательства на этапе эмбрионального развития. Это важное обстоятельство, поскольку диагноз LCA1 обычно устанавливается через несколько месяцев после рождения. В настоящее время продолжается работа над улучшением вирусной системы доставки гена к фоторецепторным клеткам. Кроме того, ведется поиск продления эффекта терапии и замедления дегенерации колбочек, которая все же имеет место. Однако Сью Семпл-Роланд надеется, что время, необходимое для внедрения разработанной ею технологии в клиническую практику будет гораздо короче, чем 20 лет, потраченные на поиск генетического дефекта и разработку подходов к его лечению.

VisionConnection.com
Узнавайте больше по темам:
Другие статьи по теме
Все
Ørgreen: дизайн в квадрате
О датской марке оправ и солнцезащитных Ørgreen полезно знать даже тем, кто равнодушен к датскому дизайну как к таковому. Хотя бы потому, что по изделиям Ørgreen последующие поколения смогут судить о прогрессивном европейском оптическом дизайне как минимум двух первых десятилетий XXI века.
Подробнее
Жесткие газопроницаемые линзы
На рынке жестких газопроницаемых контактных линз наблюдается движение в сторону более комфортных материалов.
Подробнее
Контактные линзы плановой замены
Контактные линзы плановой замены изготавливаются из тех же материалов, из которых производят и линзы традиционные.
Подробнее
Сервисы